中国首款全自主生产肺动脉高压特效药正式获批

• 日期：2023/3/17
• 来源：诺本医药编辑

2023年3月16日，由复星医药独家商业化的肠外前列环素类似物：曲前列尼尔注射液（商品名：润漠德霖^®）获得国家药物监督管理局（NMPA）批准，该品种注册分类为化药3类。本品用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO分类1），以减轻运动引起的相关症状的治疗。

肠外前列环素类似物作为国内外指南的重点推荐，成为WHO I类中-高危PAH患者起始联合治疗的基础用药。2021年复星医药与江苏众强药业有限公司达成合作，引进肠外前列环素类似物：曲前列尼尔（润漠德霖^®）。为肺动脉高压患者带来新选择，帮助中-高危PAH患者缓解疾病负担，延长生存寿命，重回畅快呼吸。

肺动脉高压(Pulmonary Arterial Hypertension, PAH)是指由多种异源性疾病(病因）和不同发病机制所致肺血管结构或功能改变，引起肺血管阻力和肺动脉压力升高的临床和病理生理综合征，继而发展成右心衰竭甚至死亡，因此又被称为“心血管疾病中的癌症”。

肺动脉高压的临床表现缺乏特异性，容易忽视，主要表现为进行性右心功能不全的相关症状，常为劳累后诱发，表现为疲劳、呼吸困难、胸闷、胸痛和晕厥，部分患者还可表现为干咳和运动诱发的恶心、呕吐。晚期患者静息状态下可有症状发作。随着右心功能不全的加重可出现踝部、下肢甚至腹部、全身水肿。肺动脉高压发病机制复杂，是多因素、多环节共同作用的结果，还存在遗传学发病机制。

目前PAH的治疗可分为三个部分，一般处理与基础治疗、针对PAH发病机制的靶向药物治疗、介入及外科手术治疗，其中针对不同发病途径的靶向药物是覆盖低危到中高危PAH患者的治疗首选。指南推荐 PAH 在病情早期（低危或中危）进行靶向药物联合治疗（1B）；推荐高危PAH患者靶向药物联合治疗，方案中应包括静脉前列环素类似物（1A）；PAH靶向疗法三条经典通路：内皮素通路、NO通路、前列环素通路。

肠外前列环素类似物作为国内外指南的重点推荐^[1]，成为WHO I类中-高危PAH患者起始联合治疗的基础用药。复星医药于2021年引进肠外前列环素类似物：曲前列尼尔（润漠德霖^®）。曲前列尼尔适用于肺动脉高压（用于中重度特发性和遗传性PAH、 先天性体肺分流和结缔组织疾病引起的PAH；NYHA心功能分级 II-IV PAH；WHO分类1）。作为国内唯一皮下/静脉给药的前列环素类药物——曲前列尼尔是一个稳定的三环前列环素类似物。与多受体高亲和力结合、降低耐药性，适合中高危PAH患者的长期应用。多项临床研究证实曲前列尼尔长期应用的有效性和安全性。曲前列尼尔单药治疗1年和4年的生存率分别是88%和70% ^[2] 。另外一项为期12周的随机、双盲临床研究显示了其短期疗效^[3] ，与安慰剂组比，持续静脉注射曲前列尼尔 (平均剂量72ng·kg^-1·min^-1)明显改善6分钟步行距离（6MWD）、NYHA（纽约心脏协会) 心功能分级。